患有ALD的男孩从寒冷中带来基因疗法


作者:Andy Coghlan基因疗法是从寒冷中进入的三年前,两名男孩接受了X连锁ALD的基因治疗,这部电影是Lorenzo's Oil中的脑部疾病,表现良好,医生已经治疗了三分之一,现在正在寻找成年志愿者 “他们有正常的家庭生活,”法国巴黎笛卡尔大学的Nathalie Cartier说,他是开创ALD基因疗法团队的成员 “我们希望治疗法国和美国的更多儿童以及患有这种疾病的成年人”ALD是由一个错误的基因引起的,该基因促使大脑髓鞘涂层神经磨损,导致言语,运动受损,最终导致死亡卡地亚和她的同事从两名患有ALD的7岁男孩身上取血干细胞,用携带正确缺陷基因拷贝的病毒感染细胞,然后重新注射干细胞男孩的症状在14个月内稳定下来,并且从那以后没有恶化早期基因治疗试验在触发癌症后停止以前,ALD的唯一治疗方法是由Lorenzo Odone的父母在2008年去世时开发的一种油30岁期刊参考:Science,DOI:10.1126 / science.11​​71242关于这些主题的更多信息:
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