干细胞对儿童运动神经元疾病的希望


安迪科格兰(Andy Coghlan)一种影响儿童的运动神经元疾病已经在小鼠体内进行了治疗,并将干细胞注入脊髓这种治疗延长了老鼠的生命,使它们更具活力,让人们希望类似的方法可以帮助人们处理过的小鼠被培育成具有一种形式的运动神经元疾病,称为脊髓性肌萎缩症,伴有呼吸窘迫1型,或SMARD 1,每100,000名儿童中有1或2名患有此病患有该疾病的婴儿的隔膜停止工作,因此他们需要机械呼吸机来维持生命四肢肌肉中的神经也受到影响,逐渐限制手脚的运动 “除了通气和预防感染外,目前还无法治愈这种疾病,”领导这项研究的意大利米兰大学的贾科莫·科米说由于尚未了解的原因,患有该疾病的儿童脊髓中的细胞迅速死亡因此,Comi提取的干细胞从小鼠胚胎的脊髓中生长成神经细胞细胞是正常的,只是它们经过基因工程改造成绿色荧光蛋白,这是一种来自水母的物质,在紫外线下会发出亮绿色这使得研究人员能够看到用小鼠形式的SMARD1将10,000个细胞移植到每只小鼠脊髓中的情况结果显示,单独使用细胞处理的小鼠比未处理的小鼠长30%在实验期间,未经治疗的小鼠失去了60%的神经元,但细胞治疗的大鼠获得了神经元,捐献的细胞和增加的原生神经元数量占总数的四分之一在一组接受干细胞加上药物混合物以帮助神经元生长和发展轴突的小鼠中,结果甚至更好,因此与肌肉形成联系他们的寿命比对照组长40%,捐赠的和新的原生细胞各占神经元总数的三分之一经处理的小鼠也保持了未经治疗的小鼠在大约5周时开始迅速丧失的活动性到第八周,两组治疗的大鼠仍然可以进行“旋转棒”测试,这是一种类似于人类跑步机的移动性的标准测试,除了小鼠将它们的前爪放在旋转鼓上 “人类运动神经元疾病的动物模型中首次出现功能性恢复,为移植的运动神经元的治疗干预开辟了新的可能性,”Comi说 “这是非常有前途的工作,”英国运动神经元疾病协会研究主任Brian Dickie说 “不仅研究人员设法指导移植的运动神经元以相当多的数量与目标肌肉连接,而且他们还能够证明运动功能和生存能力得到改善,”他说但迪基警告说,治疗老鼠和人类之间存在着天壤之别 “在年轻小鼠中建立几厘米距离的新神经肌肉连接与在人类运动神经元疾病中尝试相同的神经肌肉连接非常不同,特别是在成年人中,移植的神经元可能必须长到一米才能达到目标,”他说 “这是一个我们仍需要克服的重大障碍”Comi一致认为,未来还有很多障碍,包括选择最适合治疗人类的细胞 “目前,我们不打算开始试验,”他说但希望也来自于干细胞在治疗其他神经退行性疾病方面的成功,例如人的多发性硬化和小鼠的记忆丧失期刊参考文献:The Journal of Neuroscience,DOI:10.1523 / jneurosci.2734-09.2009更多关于这些主题的信息:
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