基因疗法可治愈色盲猴


安迪科格兰(Andy Coghlan)两只绰号为道顿和萨姆的色盲猴子已通过基因疗法“治愈”这一突破可能是目前导致失明的人类视觉障碍新基因治疗的前奏而且由于经过治疗的猴子处于“中年”状态,因此它挑战了这样的假设,即基因疗法在成年人身上无法发挥作用,因为他们的大脑联系在他们改变自己的方式上是有利的注入猴子眼睛的人类基因使他们第一次产生“长波长视蛋白” - 对红光和绿光敏感的色素西雅图华盛顿大学的杰伊·内茨说:“这给了他们视网膜,就像一个有着色彩视觉的正常人一样”该团队使用松鼠猴,因为已知男性是色盲,而女性则具有全色视觉男性眼睛中确实有一整套颜色感应“锥形”细胞,但它们只能制作用于​​检测蓝光和黄光的颜料,使它们对红色和绿色视而不见为了尝试纠正这种情况,研究人员使用注射无害的感冒样病毒将人类基因传递到视网膜下方的细胞层通过将基因连接到仅在视网膜的特定视锥细胞中激活的“开关”,研究人员将色素的产生限制在一些但不是所有可用的视锥细胞中,因此一些人将继续检测蓝色和黄色大约20周后,猴子的视觉测试表明他们有完整的色觉 Neitz和他的同事可以说,因为在治疗之前,他们训练道尔顿和萨姆奖励在灰色背景上挑出黄色或蓝色圆点为了赢得奖励,当他们看到圆点时,他们用鼻子按了一个按钮在治疗之前,他们对灰色背景上的红点或绿点视而不见,但之后他们开始按下按钮,显示他们也可以区分红点和绿点尽管基因治疗可能过于冒险而无法治愈色盲,但Neitz表示,该疗法的成功证明了该技术治疗更严重疾病的潜力他和他的合作者已经开始接受一项治疗Leber先天性黑蒙病(LCA)的试验,这是一种影响儿童的盲症患有这种病症的青少年无法制造能够回收11-顺式 - 视黄醛的酶的功能性复制品,11-顺式 - 视黄醛是维生素A的一种成分,对所有工作色素的结构至关重要如果没有它,它们的眼睛中就会出现完全不起作用的视杆细胞,视锥细胞效果很差,并且在成年早期就会烧坏 Neitz和他的合作伙伴已经开始在成人中进行试验,以恢复基因的工作副本,该基因在已经失去其大部分功能的成年人中产生必需的酶如果治疗证明是安全的,那么可以在10岁以下的儿童中进行试验,其杆和锥体比受影响的成年人更少枯萎就在最近,在成人早期试验成功后,在英国开始了类似的儿童试验 “现在我们已经开始治疗儿童了,”伦敦大学学院的罗宾阿里说,他是负责这项研究的小组的负责人阿里说,猴子试验的结果给每个开发治疗视力障碍的基因疗法的人带来了巨大的推动 “结果非常出色,”他说阿里说,最引人注目的是发现成年猴子的大脑和视网膜没有太“硬连线”或固定以应对治疗 “这项研究令人兴奋的是,这表明大脑和视锥细胞的可塑性比我们想象的要大,”阿里说 “它迫使我们重新考虑我们的假设,并开辟了比治疗失明更多的可能性”阿里说,大约有100种遗传性视力障碍可能适合基因治疗他和Neitz都认为可能治疗的一种疾病是全色盲,人们根本看不到任何颜色但是像Neitz一样,Ali认为基因治疗目前可能太危险,无法治疗普通的色盲 “我自己拥有它,不会认为基因治疗是有理由对待它的,”他说 “我认为风险大于任何益处”一种非常具有投机性和未来主义的可能性是使用基因疗法让人类能够看到目前看不到它们的光线范围,例如紫外线或红外线例如,一些鸟类和爬行动物可以感知紫外线,而一些鱼类可以感知接近红外线的波长 “我不会完全排除它,但它非常具有未来感,”Neitz说期刊参考:Nature,DOI:10.1038 / nature08401(印刷中)更多关于这些主题的信息:
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